Ювенильный ревматоидный артрит (ЮРА) – это одно из наиболее распространенных хронических заболеваний, которые встречаются у детей.
В Соединенных Штатах около 300 000 детей имеют этот диагноз.
Симптомы ЮРА включают боль в суставах, отечность и скованность движений.
Одним из ранних признаков болезни может быть прихрамывающая походка по утрам.
Доктор Николай Николов (Nikolay Nikolov), ревматолог и глава клинической группы FDA, говорит, что дети с ювенильным ревматоидным артритом и их родители сейчас имеют повод для оптимизма. За последние несколько лет были разработано несколько перспективных препаратов, которые одобрены FDA. Эти лекарства способны эффективно контролировать болезнь, предотвращая осложнения.
Точная причина ювенильного ревматоидного артрита неизвестна, но ученые относят это заболевание к аутоиммунным. При аутоиммунных болезнях иммунная система организма, которая в норме должна атаковать чужеродные агенты, поражает свои собственные ткани.
Есть несколько подгрупп ювенильного артрита. Эти заболевания эксперты ЦКЗ США называют собирательным термином ювенильный идиопатический артрит (ЮИА). Сюда входят болезни, которые начинаются до 16-летнего возраста и проявляются воспалением, припухлостью одного или более крупных суставов продолжительностью как минимум 6 недель.
ЮИА поражает крупные суставы, включая колени, запястья, локти, а также мелкие суставы. При полиартикулярном ЮИА (самая большая подгруппа) поражаются, как следует из названия, несколько суставов. Другая группа – системный ЮИА – поражает все тело, и обычно сопровождается жаром и кожными высыпаниями.
В прошлом первый ряд препаратов для детей с ювенильным артритом составляли НПВС – нестероидные противовоспалительные препараты, такие как ибупрофен и аспирин. Дети с тяжелым ювенильным артритом должны были также принимать препараты, подавляющие естественный иммунный ответ, такие как кортикостероиды и метотрексат.
Но полиартикулярный и системный ЮИА сейчас можно лечить более современными и эффективными средствами, которые называют биологическими препаратами (в амер. литературе - biologics). Их так именуют по той причине, что все они синтезируются из биологических источников.
Биологические препараты: новое слово в лечении ЮА
«По мере продвижения науки на молекулярном уровне, мы узнали больше о том, что управляет артритом, и идентифицировали важные мишени для терапии», - говорит Николов.
Среди этих мишеней цитокины (молекулы, которые контролируют воспаление), такие как фактор некроза опухоли ФНО-альфа, интерлейкины и другие протеины.
Биологические препараты, которые применяются при ювенильном артрите, обычно вводятся внутривенно или подкожно, а курс лечения может составлять от нескольких месяцев до нескольких лет. Разные биологические препараты назначают при разных подгруппах заболевания.
В США за последние годы FDA одобрила несколько препаратов этого класса:
•Humira (адалимумаб) для полиартикулярного ЮИА в феврале 2008.
•Orencia (абатацепт) для полиартикулярного ЮИА в апреле 2008.
•Enbrel (этанерцепт) для полиартикулярного ЮИА в июне 2008.
•Actemra (тоцилизумаб) для системного (2011) и полиартикулярного ЮИА (2013).
•Ilaris (канакинумаб) для системного ЮИА в мае 2013 года.
«В дополнение к уменьшению проявлений болезни и улучшению функциональности суставов, многие из этих биологических препаратов замедляют разрушение суставов у взрослых с ревматоидным артритом (РА)», - добавляет Николов.
Хотя ученые пока не обладают достаточным объемом данных о безопасности таких препаратов у детей, есть большой опыт их применения у взрослых пациентов с ревматоидным артритом. Биологические препараты для лечения ЮА – это очень мощные лекарства, которые способны подавлять иммунную систему и повышают риск инфекций, включая оппортунистические (необычные) инфекции и туберкулез.
Внедрение в педиатрическую практику
Когда эти препараты продемонстрировали высокую эффективность в лечении РА у взрослых в ходе крупных клинических испытаний, фармацевтические компании начали изучать их действие при артрите у детей. FDA, принимая решение по поводу этих лекарств, взвешивала возможные риски и ту огромную пользу, которую они могут принести детям с ювенильным артритом.
«Возможно, что некоторые явления, которые не проявлялись у взрослых пациентов, могут возникнуть у детей. Возьмем, к примеру, влияние на иммунную систему, которое подвергает детей риску не совсем обычных инфекций. И пациенты, и педиатры должны знать, с чем они имеют дело и как распознать возможную проблему», - говорит доктор Николов.
Но это не конец истории. Ученые продолжают работать над улучшением существующих методов лечения и созданием новых препаратов, которые будут лучше работать и вызывать меньше побочных эффектов.