.jpeg)
Генная терапия может стать ключом к победе над гемофилией – наследственным заболеванием, при котором нарушен процесс свертывания крови, в результате чего происходят кровоизлияния в суставы, мышцы и внутренние органы. Ученые из Университета Королевы Марии протестиривали новый подход к лечению этого заболевания, и он кажется весьма и весьма многообещающим.
Однократного применения препарата оказалось достаточно, чтобы в течение года у участников эксперимента сохранялась нормальная свертываемость крови при гемофилии типа A, вызванной врожденным дефицитом фактора свертывания крови VIII. Это наиболее распространенный тип гемофилии.
До сих пор единственным методом борьбы с гемофилией были еженедельные инъекции недостающих факторов свертывания для контроля и предотвращения кровотечений. В ходе испытаний добровольцам из Великобритании вводили копию гена фактора свертывания крови VIII. Благодаря этому у участников повысился уровень данного белка.
У 85% добровольцев концентрация фактора свертывания крови VIII оставалась нормальной либо почти нормальной даже спустя много месяцев после проведения терапии. Все 13 пациентов смогли отказаться от лечения, требовавшегося им ранее. Специалисты говорят, что результат тестирования нового подхода превзошел все их ожидания.
e-news.com.ua.jpeg)
.jpeg)
.jpeg)
.jpeg)
.jpeg)
.jpeg)
.jpeg)
.jpeg)
