ЕМА рекомендует препарат для лечения редкого заболевания почек

Европейское агентство лекарственных средств (ЕМА) рекомендует одобрить препарат Jinarc (толваптан) для лечения аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек (АДПКБ).

Препарат Jinarc замедляет кистозное перерождение и снижение почечной функции при АДПКБ.

Jinarc будет применяться у пациентов с умеренным снижением функции почек и быстрым прогрессированием заболевания.

АДПКБ в Европе является очень редким заболеванием, которое поражает 4 человека на 10 тысяч населения. Это наследственная болезнь, которая характеризуется ростом наполненных жидкостью кист в ткани почек. Симптомы включают боль в животе, проблемы с мочеиспусканием, высокое артериальное давление, частые инфекции.

До сих пор в Евросоюзе не было препаратов, специально предназначенных для лечения аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек. Современная терапия направлена на устранение симптомов и предотвращение осложнений. Очевидно, что существует неудовлетворенная потребность в эффективных препаратах для лечения АДПКБ.

Толваптан, антагонист вазопрессиновых V2-рецепторов, уже одобрен в Евросоюзе для лечения гипонатриемии, хотя дозы, которые нужны для лечения АДПКБ, отличаются. Толваптан блокирует в почках рецепторы, которые взаимодействуют с вазопрессином – регулятором уровня воды и натрия в организме.

Считается, что при АДПКБ клетки почек не могут нормально отвечать на вазопрессин, что приводит к формированию кист. Препарат Jinarc «отключает» вазопрессиновые рецепторы, тем самым замедляя прогрессирование болезни.

Положительное решение Комитета по медицинским продуктам (CHMP) было принято на основании результатов клинического испытания, в котором принимали участие 1 445 взрослых пациентов с АДПКБ. Прием препарата Jinarc приводил к существенному замедлению прогрессирования заболевания по сравнению с плацебо. Наблюдение продолжалось три года.

Комитет рекомендует дополнительный мониторинг риска поражения печени при лечении препаратом Jinarc, поскольку в ходе испытания серьезные побочные явления со стороны печени были зарегистрированы у 2,3% пациентов на Jinarc против 1,0% пациентов на плацебо. Хотя случаев печеночной недостаточности не было, эту возможность не следует отбрасывать при более масштабном применении препарата. В ЕМА предупреждают, что толваптан может вызвать поражение печени, которое способно привести к недостаточности.

Jinarc предлагается назначать при условии дополнительного мониторинга, включая анализы крови для проверки функций печени. Анализы следует проводить перед началом лечения, а затем каждый месяц на протяжении 18 месяцев, после чего каждые 3 месяца до конца приема. Препарат должен назначать только врач, который специализируется на лечении АДПКБ и полностью понимает риски терапии толваптаном.

Новый препарат был рассмотрен ЕМА по упрощенной процедуре для орфанных препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний. Мнение комитета CHMP является решающим для одобрения Jinarc и внедрения его в клиническую практику в странах ЕС.

medbe.ru