Белковые нанодиски доставляют ДНК в ядро клетки

Ученые разработали новый метод генной терапии с использованием частиц размером несколько нанометров, содержащих генетический материал и способных внедряться непосредственно в ядро клетки. Нанодиски, как назвали их ученые, достигают ядра, быстро перемещаясь внутри клетки, повышая тем самым эффективность процесса переноса генов.

Одной из проблем генной терапии - ряда методик, направленных на лечение некоторых заболеваний, связанных с нуклеиновыми кислотами (ДНК и РНК) – является отсутствие гарантии того, что генетический материал будет доставлен в ядро клетки без потери по пути значительного его количества и без нежелательных побочных эффектов. С целью решить эту проблему ученые проводят эксперименты с различными типами векторов - молекул, способных транспортировать генетический материал в нужное место. В настоящее время наиболее часто используемыми векторами, проходящими клинические испытания, являются природные «инактивированные» вирусы. Однако вызываемые ими побочные эффекты значительно ограничивают их терапевтическое применение.

Одной из наиболее перспективных альтернатив в этой области является использование искусственных вирусов. Такие вирусы можно создавать методами генной инженерии, собирая мельчайшие белковые структуры из пептидов – строительных блоков белков.

Группа ученых во главе с Антонио Вильяверде (Antonio Villaverde), преподавателем кафедры генетики и микробиологии, научным сотрудником Института биотехнологии и биомедицины (Institute of Biotechnology and Biomedicine) Автономного университета Барселоны (Universitat Autonoma de Barcelona - UAB) и Биомедицинского исследовательского сетевого центра по биоинженерии, биоматериалам и наномедицине (Biomedical Research Networking Center in Bioengineering, Biomaterials and Nanomedicine), продемонстрировала, что пептид R9 из определенного вида аминокислот (аргинина) может инкапсулировать генетический материал, образовав наночастицу из идентичных молекул, и выделять его непосредственно в ядре клетки. Наночастицы имеют форму диска с диаметром 20 нанометров и толщиной 3 нм.

Статьи, недавно опубликованные в журналах Biomaterials и Nanomedicine, описывают поведение R9-нанодисков во внутренней среде клеток, изученное методами конфокальной микроскопии. Полученные учеными изображения показывают, что, пройдя клеточную мембрану, частицы перемещаются к ядру со скоростью 0,0044 микрометра в секунду, то есть в десять раз быстрее, чем наблюдается при пассивной диффузии. Наночастицы накапливаются в ядре, а не в цитоплазме – плотной жидкости между клеточной мембраной и ядром – и таким образом повышают эффективность доставки генетического материала.

Разработка представляет собой новую категорию наночастиц, позволяющих добиваться терапевтического эффекта. Нанодиски собираются автоматически, быстро перемещаются, остаются стабильными и попадают внутрь ядра. Это делает их перспективным прототипом инструмента для безопасного применения нуклеиновых кислот и функциональных белков.

news.gradusnik.ru