Экспериментальная генная терапия вернула зрение слепым пациентам

BBC сообщает - международной группой исследователей было установлено, что экспериментальная генная терапия эффективна в борьбе против наследственного заболевания, которое ведет к слепоте.

Первый этап исследования проводился с группой пациентов из 12 человек имеющих врожденный амавроз Лебера, являющийся генетическим заболеванием сетчатки.

При этом заболевании происходит гибель светочувствительных клеток, приводящая к резкому ухудшению зрения практически до полной слепоты, а также к нистагму и отсутствию реакции зрачка на свет.

Каждому из принимавших участие в исследовании пациентов, зрение у которых практически отсутствовало, был введен в один глаз вирусный вектор, содержащий ген RPE65. Дефект этого гена лежит в основе заболевания.

По итогам первого этапа, в 2008 году, было выяснено, что такая экспериментальная терапия немного улучшила зрение испытуемых без особо выраженных побочных эффектов.

В следующем этапе исследования, трем участникам  в другой глаз был введен  генный препарат AAV2-hRPE65v2.

Что привело к последующему улучшению зрения и пациенты могли уже видеть в сумерках, совершать покупки в магазине и узнавать лица людей.

Результаты магнитоно-резонансной томографии, которую проводили добровольцам, показали, что зрительные центры мозга при рассматривании разных объектов, активизировались, рассказала Манзар Аштари из филадельфийской детской больницы.

Оставшимся девяти пациентам ученые намерены провести терапию второго глаза, заявил руководитель исследования Джин Беннетт.

medbe.ru