Новая надежда на антитела для лечения мышечной дистрофии

Ученые из Северо-Западной медицины разработали антитело, которое, по их мнению, может быть использовано для лечения мышечной дистрофии, результаты которого были опубликованы в журнале Science Translational Medicine.

 
  “Мы считаем, что это может стать терапией мышечной дистрофии, в том числе многих различных форм мышечной дистрофии”, – сказала старший автор исследования Элизабет Макнелли, доктор медицинских наук, директор Центра генетической медицины и профессор генетической медицины Элизабет Дж.Уорд.

“Учитывая успех со многими другими антителами в лечении хронических заболеваний человека, таких как ревматоидный артрит и псориаз, мы очень оптимистичны, что это антитело может помочь в лечении заболеваний человека”.

Антитело нацелено на путь TGF-бета, путь, который, как известно, важен для регуляции образования рубцов (фиброза). При мышечной дистрофии мышцы со временем покрываются рубцами, и это антитело помогает уменьшить образование рубцов в мышцах. С помощью этого лечения мышцы также стали сильнее.

Исследование проводилось на животной модели мышечной дистрофии, и ученые надеются разработать антитело для лечения людей, так как пути в животных моделях такие же, как и у людей с мышечной дистрофией.

Около 300 000 человек в США живут с мышечной дистрофией. В настоящее время существует лишь небольшое количество методов лечения для небольшого процента пациентов с очень специфическими генными мутациями. У большинства пациентов с мышечной дистрофией нет терапевтических возможностей.

Целевой белок в этом случае связывает три основные формы TGF-бета, что делает его более эффективным, чем другие подходы, нацеленные на отдельные формы TGF-бета. Многие ученые пытались нацелить TGF-бета на лечение заболеваний, но это было трудно сделать успешно из-за множества форм и их сложного пути действия.

Команда создала антитело к белку, который связывает все три формы TGF-бета и стабилизирует эти белки, чтобы они не могли стать активными. Слишком высокая активность TGF-бета является основной причиной образования рубцов и мышечной слабости при мышечной дистрофии.

Алексис Демонбрун, доктор философии, ведущий автор исследования и доцент кафедры фармакологии, отобрал антитела к области шарнира целевого белка (называемой LTBP4), поскольку этот шарнир критически важен для стабилизации и предотвращения сверхактивной активности TGF-бета. Шарнир обычно расщепляется ферментами, чтобы вызвать высвобождение TGF-бета. Антитело блокирует расщепление и активацию комплекса.

Следующие шаги в исследовании заключаются в оптимизации последовательности антител, чтобы улучшить их активность и чтобы их можно было производить в больших количествах. Как только это будет сделано, перед началом клинических испытаний необходимо провести полное исследование безопасности.

med-heal.ru