Лечение слепоты методом редактирования генома

По данным международного агентства информации Associated Press, в новом исследовании, которое скоро должно начаться в Соединенных Штатах, ученые планируют использовать технологию редактирования геномов CRISPR для лечения наследственного заболевания глаз, которое вызывает слепоту.

Люди с данным заболеванием имеют мутацию в гене, которая влияет на функции сетчатки и светочувствительных клеток в задней части глаза, необходимые для нормального зрения. Это состояние является одной из наиболее распространенных причин детской слепоты.

Как сообщили в международном агенстве, в новом исследовании ученые будут пытаться исправить мутацию с помощью CRISPR – инструмента, который позволяет исследователям точно редактировать ДНК в определенном месте.

Эксперты будут использовать инъекцию для доставки лечения непосредственно к светочувствительным клеткам.

В исследование будут включены 18 пациентов: как детей в возрасте от 3 лет, так и взрослых.

nedug.ru