Генная терапия остеоартроза на горизонте

Американские ученые разрабатывают генную терапию артроза, которая останавливает прогрессирование болезни и облегчает суставную боль.

Артроз – многофакторное дегенеративное заболевание суставов, которое достаточно трудно поддается лечению.

В настоящее время сотни миллионов человек во всем мире страдают артрозом, и этим людям приходится каждый день полагаться на симптоматическое лечение с серьезными побочными эффектами.

Конечной точкой этого нелегкого пути может стать артропластика.

Но исследователи из Медицинского колледжа Бейлора работают над генной терапией артроза, которая будет направлена как на контроль симптомов болезни, как и на модификацию патологических процессов в суставе.

Новая терапия будет избавлена от привычных побочных эффектов стероидов и НПВС.

Из предыдущих исследований мы знаем, что путь интерлейкина-1 играет важную роль в воспалительном процессе и служит интересной мишенью при остеоартрозе. Однако введение антагонистов интерлейкина-1 признано неперспективным, поскольку препараты быстро разрушаются в организме.

Чтобы решить вопрос с несовершенными белками-антагонистами рецепторов интерлейкина-1 (IL-1Ra), американские исследователи начали разрабатывать генную терапию с так называемым аденовирусным вектором.

Суть ее в том, что вирусный вектор (носитель) доставляет в клетки специальный фрагмент ДНК, модифицируя геном пациента и подавляя экспрессию IL-1Ra.

Таким образом, человеку больше не требуется прием лекарств – организм настраивается нужным образом и сам себя лечит, если можно так сказать.

«Сегодня для контроля артроза нужно регулярное введение лекарственных веществ. Генная терапия позволяет нам отказаться от регулярных инъекций и таблеток», - описывает преимущества методики доктор Брендан Ли, профессор кафедры молекулярной и генетической генетики человека в Бейлоре.

Исследования генной терапии остеоартроза внушают оптимизм
Экспериментальное лекарство для генной терапии вводят непосредственно в сустав, обеспечивая устойчивую и регулируемую экспрессию терапевтических белков в этом конкретном суставе.

«Такой подход позволяет избежать нежелательных эффектов со стороны других органов. Мы провели доклинические испытания на лабораторных мышах и убедились в существенном облегчении симптомов болезни, а также в возможности сохранить хрящевую ткань при посттравматическом артрозе», - говорит Ли.

Основываясь на обнадеживающих результатах доклинического исследования, группа профессора Ли основала компанию GeneQuine и получила все права на технологию, используемую в экспериментальной терапии.

От грызунов авторы перешли к крупным объектам, испытывая технологию на лошадях с остеоартрозом. И здесь терапия продемонстрировала облегчение симптомов, улучшение подвижности запястного сустава и сохранение хряща. Поскольку лошадиный запястный сустав приближен по размеру и структуре к человеческому колену, это дает почву для подготовки клинических испытаний.

Если генная терапия действительно замедляет развитие остеоартроза, это судьбоносный момент для сотен миллионов больных. Они перестанут зависеть от ежедневного приема НПВС, а многим удастся избежать артропластики суставов.

Подробности читайте в журнале Arthritis and Rheumatology.

medbe.ru