Генная терапия поможет вылечить наследственную слепоту

Американские исследователи из Колумбийского университета предлагают использовать индивидуальную генную терапию для лечения наследственной слепоты.

Ученые использовали индуцированные стволовые клетки, полученные из клеток кожи, чтобы исследовать причины, вызвавшие слепоту при пигментном ретините. Тестируя клетки сетчатки, созданные из стволовых клеток, эксперты выявили проблемные мутации в гене MFRP. Исследователи использовали обезвреженный вирус для доставки нормальных копий гена в клетки сетчатки с целью восстановления ее работы.

Результаты исследования показали, что генная терапия смогла помочь слепым мышам. В перспективе медики планируют, что смогут брать у пациента клетки и на их основе проверять эффективность лечения или создавать генную терапию.

В общей сложности более 60 генов связаны с пигментным ретинитом, что усложняет задачу работы с заболеванием. При этом расстройстве фоторецепторы в макуле - зоне, отвечающей за точное центральное зрение, разрушаются.

medicinform.net