Китайские ученые впервые модифицировали гены в человеческом эмбрионе

Модифицировать геном человеческих эмбрионов впервые удалось генетикам из Китая. О подробностях и выводах, сделанных в ходе весьма спорных с этической точки зрения экспериментов, слух о которых впервые появился в минувшем месяце, авторы проекта рассказали в статье, опубликованной в журнале Protein & Cell. Более короткое описание результатов весьма провальных попыток адаптировать систему редактирования генома CRISPR/Cas9 для манипуляций человеческой ДНК появилось на страницах издания Nature News.

Сотрудники расположенного в Гуанчжоу Университета Сунь Ятсена во главе с Цзюньцзю Хуаном с целью минимизации критики в свой адрес воспользовались для своих опытов нежизнеспособными эмбрионами, которые они получили в местных репродуктивных центрах с согласия пациентов.

Используя набирающую популярность систему редактирования генома CRISPR/Cas9 китайские генетики попытались удалить из ДНК эмбрионов мутантный ген НВВ, вызывающий серьезную генетическую болезнь крови — бета-талассемию, имеющую весьма отрицательные последствия, такие как деформация костей и черепа, умственная отсталость, и ряд других.

Ферментный комплекс CRISPR/Cas9 был запущен специалистами в 86 зигот. В итоге спустя 48 часов выжил лишь 71 эмбрион, из них 54 были генетически протестированы, но редактирование генома пережили лишь 28 зародышей, а обладателями модифицированной версии гена HBB стали лишь 4.

Цзюньцзю Хуан осознает, что для проведения подобных операций успешность метода должна достигать 100%. Именно из-за того, что метод еще слишком неразвит, по словам ученого, его команда пока остановилась.

В ходе эксперимента CRISPR/Cas9 часто редактировал геном не в тех участках, что требовалось и число таких мутаций было выше, чем в опытах с клетками взрослых людей и с эмбрионами грызунов. Именно такие непредвиденные, потенциально опасные мутации, свидетельствующие о несовершенстве используемого метода, и вызывают опасения у специалистов.

Автор исследования пожаловался, что из-за этической стороны вопроса публиковать статью об его экспериментах отказались ведущие мировые научные журналы, такие как Science и Nature.

Редактировать гены человеческих эмбрионов, по мнению академического сообщества, весьма опасно, ведь они передадут модифицированную ДНК последующим поколениям и последствия «правки», которые могут быть незаметными в начале, в будущем могут нанести серьезный урон. Но даже если удастся разработать эффективную систему модификации генов остается вероятность того, что она может попасть в руки людям, которые попытаются использовать ее в бесчеловечных целях.

Но несмотря ни на что авторы исследования не собираются останавливаться на достигнутом. Китайские генетики намереваются сделать работу CRISPR/Cas9 более прицельной, а для этого они хотят использовать более короткоживущие ферменты, которые позволят отключать систему еще до накопления опасных мутаций. Также они планируют испытать другие редакторы генома, вроде TALEN.

aspekty.net