Ученые, возможно, смогли вылечить детей со смертельным генетическим заболеванием

Прогресс в генной терапии может обеспечить безопасное лечение для детей со смертельным генетическим заболеванием, которое приводит к прекращению работы иммунной системы, пишет ВВС.

Большинство детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитным синдромом (SCID) умирают в возрасте до года и должны жить в «пузыре» для защиты от внешней среды.

Во время проведения клинических испытаний у девяти мальчиков выявили версии дефектного гена, который кодирует заболевание. Восемь мальчиков из испытуемых оставались живы по прошествии 43 месяцев после лечения. Теперь они были в состоянии жить вне изоляции и стерильной комнаты в попытке предотвратить заражения инфекциями. Ожидается, что детей выпишут из больницы в ближайшие дни, так как медики считают, что они здоровы.

В Великобритании тяжелый комбинированный иммунодефицитный синдром поражает одного ребенка из 250 тыс. В разработке генной терапии участвовали эксперты из США, Великобритании и Франции.

medicinform.net