Новая комбинация препаратов продлит жизнь людей с муковисцидозом

Результаты международного исследования говорят о том, что новая комбинация двух разных препаратов, нацеленных на основную генетическую причину муковисцидоза, ивакафтор+люмакафтор, способна улучшить функции легких, снизить частоту обострений и продлить жизнь больных.

«Полученные результаты – это огромный прорыв в поисках лечения, которое должно решить основную проблему муковисцидоза и улучшить жизнь пациентов с этим заболеванием», - заявил профессор Стюарт Элборн (Stuart Elborn), соавтор исследования, научный сотрудник Университета Квинс в Белфасте.

Муковисцидоз – это наследственное заболевание, при котором клетки вырабатывают избыточное количество слизи, пота и пищеварительных соков.

Эти секреты блокируют проходимость естественных протоков в разных частях тела, в особенности в легких и поджелудочной железе. Муковисцидоз проявляется тяжелыми нарушениями со стороны дыхательной и пищеварительной системы.

Заболевание может угрожать жизни. В легких обилие вязкого секрета приводит к снижению дыхательной функции и хроническим инфекциям, а в поджелудочной железе секрет мешает пищеварительным сокам попадать в кишечник и переваривать пищу.

Муковисцидоз вызывается генетическими мутациями, которые подпадают под шесть разных функциональных категорий. Наиболее распространенная мишень для лечения – это мутация F508del, по две копии которой в США есть почти у половины больных.

Препарат ивакафтор (ivacaftor), который пару лет назад был одобрен Администрацией по контролю пищевых продуктов и лекарственных средств США, предназначен для менее распространенной мутации. Ранее считалось, что ивакафтор не работает у пациентов с двумя копиями F508del.

Тем не менее, недавно завершенное клиническое исследование фазы II показало, что комбинация ивакафтора с другим препаратом, люмакафтором (lumacaftor), может принести пользу пациентам и с этой мутацией.

Поэтому ученые провели два исследования фазы III, в ходе которых изучалась эффективность комбинации ивакафтор+люмакафтор. Некоторые издания сообщали о начале этих работ в феврале нынешнего года.

«Потрясающий шаг вперед»
В двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании принимали участие в общей сложности 1 108 пациентов с наиболее распространенной мутацией, вызывающей муковисцидоз.

Все участники были старше 12 лет и проходили лечение на протяжении 24 недель в разных центрах по всему миру.

Исследователи сообщают, что лечение комбинацией препаратов ивакафтор+люмакафтор приводит к сокращению количества необходимых курсов антибиотикотерапии, улучшает функции легких, массу тела и повышает качество жизни пациентов.

«Всего пару лет назад ивакафтор был единственным одобренным FDA препаратом, направленным на генетический дефект при муковисцидозе. Но он был эффективен лишь у небольшой доли пациентов. Наше исследование показало, что комбинация ивакафтор+люмакафтор помогает большинству больных. Это потрясающий шаг вперед», - говорит соавтор работы доктор Сюзанна Макколли (Susanna McColley), профессор педиатрии из Школы медицины Файнберга Северо-Западного Университета, штат Иллинойс.

Профессор Макколи считает, что для оценки долговременных результатов лечения комбинацией ивакафтор+люмакафтор нужно провести дополнительные исследования. Но она уверена, что эти препараты могут не только повысить качество жизни, но и продлить жизнь пациентов с муковисцидозом.

Напомним, что сегодня такие больные живут в среднем 37 лет.

medbe.ru