В США одобрили первое за 20 лет лекарство для пациентов с серповидноклеточной анемией

Американский FDA одобрил первое за 20 лет лекарство для пациентов, страдающих серповидноклеточной анемией – опасным генетическим заболеванием крови.

Ранее пациентам с серповидноклеточной анемией прописывали только гидроксимочевину. Теперь же в практику войдет аминокислота L-глутамин (торговое наименование Endari), разработанная компанией Emmaus Medical Inc. Это средство призвано уменьшать выраженность тяжелых осложнений заболевания, но излечить от него оно не может.

При серповидноклеточной анемии гемоглобин приобретает характерное кристаллическое строение. Это ограничивает кровоток, доставку кислорода и приводит к хронической гипоксии, анемии и болевому синдрому.

Эффективность нового средства доказали клинические испытания с участием пациентов 5-58 лет с болевым кризом два или более раза в год. Лечили добровольцев в течение 48 месяцев. Исследование показало, что новое средство сокращало частоту посещений врача для снятия болевого синдрома (путем парентерального введения наркотического обезболивающего или кеторолака) по сравнению с плацебо (3 раза против 4). Плюс, фиксировалось меньше фактов госпитализации (2 против 3) и меньшее число дней в стационаре (в среднем 6,5 против 11).

Применять новый препарат могут взрослые и дети старше 5 лет.

По данным FDA, распространенные побочные эффекты препарата – запор, тошнота, головная боль, боль в животе, кашель, боль в конечностях, боль в спине и в груди.

aspekty.net