Метод генного лечения слепоты испытан на собаках

Ученые флоридского Университета опубликовали статью о проведении испытаний нового метода генной терапии часто встречающейся наследственной формы слепоты.

Метод, автором которого являются Альфред Левин и Уильям Хаусвирт, основан на замещении поврежденного гена RPGR его нормальной копией. Мутации в данном гене являются причиной развития атрофии сетчатки глаза, когда разрушаются светочувствительные клетки.

Ученые клонировали «хорошую» копию гена RPGR на специальном векторе-носителе - безопасной вирусной ДНК. Была клонирована и генетическая последовательность, которая активирует ген, когда он оказывается в необходимом месте. При включении гена происходит синтез белка, который необходим для восстановления работы сетчатки.

Препарат вводился в пораженную сетчатку глаза с помощью инъекции. Метод был апробирован на нескольких собаках.

«Результаты исследования вселяют надежду, восстановление поврежденных клеток выглядит вполне убедительным», - говорит невролог Джон Фланнери, оказавший поддержку исследованиям флоридских ученых.

В США такое заболевание зарегистрировано у ста тысяч человек.

Левин и Хаусвирт намерены повторить опыты на гораздо большем количестве подопытных собак и с более длительным сроком наблюдения. Другая задача — создание безопасного вируса-носителя для человека. Если она будет решена, можно будет приступать к клиническим испытаниям, утверждают эксперты.

medbe.ru