Скоро появится новое лекарство против склеродермии и системного склероза

Исследователи из Мичигана открыли потенциальную мишень для лекарственной терапии системного склероза и склеродермии, которая позволит обратить вспять фиброзный процесс, как передает Интернет-издание для девушек и женщин от 14 до 35 лет Pannochka.net

Это редкие заболевания, которые укорачивают жизнь и причиняют пациентам много страданий.

При этом современная медицина до сих пор не может предложить эффективного лечения ни одного из них.

Профессор Ричард Нойбиг (Richard Neubig), глава отделения фармакологии и токсикологии Университета штата Мичиган, вместе со своими коллегами открыл ключевой генетический сигнальный путь, который активирует склеродермию.

В экспериментах на мышах данный механизм удалось «отключить» при помощи одного простого вещества. Об этом революционном открытии ученые сообщили на днях в издании Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics.

Склеродермия – это редкое аутоиммунное заболевание, при котором защитные системы организма производят слишком много рубцовой ткани при попытке «залатать» повреждения. При этом ткани значительно утолщаются и становятся грубыми за счет избытка коллагена – данный процесс называется фиброзом.

Существует две формы склеродермии – локализованная склеродермия и системный склероз. При локализованной склеродермии фиброз часто затрагивает кожу, которая становится толще и постепенно теряет эластичность. Системный склероз характеризуется распространением фиброзного процесса на различные внутренние органы, что приводит к изменениям в ткани легких, почек, кишечника и сердца.

По приблизительным оценкам в Соединенных Штатах 300 000 человек страдают склеродермией, то есть примерно 1 больной на 1000 жителей. У трети из них системная форма болезни.

Как и многие другие сложные аутоиммунные заболевания, которые начинаются во взрослом возрасте, склеродермию не удается полностью воссоздать на животной модели. Ученые могут воспроизвести только некоторые характеристики болезни, а это затрудняет эксперименты и делает прогресс в данной области очень медленным.

Самое большее, что могут ожидать нынешние пациенты от терапии – уменьшение воспаления. А это, разумеется, не является эффективным лечением болезни.

Как ученые нашли «волшебный выключатель»
В ходе нового исследования мичиганским ученым удалось многое изменить. Профессор Нойбиг поясняет: «Это исследование показало, что «отключение» главного сигнального пути может блокировать фиброз – утолщение тканей, которое является ведущим звеном этого заболевания».

Лекарственные вещества, способные блокировать один или два сигнальных пути этой болезни, уже известны медицине. Но склеродермия использует один из множества путей развития. Суть в том, что теперь исследователи добрались до ключевого механизма, который «стоит у истоков» патогенеза склеродермии и запускает остальные пути.

Ключевой сигнальный путь называется «путь транскрипции гена MRTF/SRF». Ученые выявили его в ходе экспериментов на мышах и на культуре клеток. Главное, что им удалось блокировать этот сигнальный путь при помощи небольшой молекулы-ингибитора, остановив весь дальнейший процесс фиброза.

Теперь стоит задача повторить успех экспериментов на человеке. Если лекарство будет работать на людях, это даст надежду всем пациентам со склеродермией.

«Подтвердив ценность этого пути как мишени для лекарственной терапии, мы сможем продолжить работу над лекарственными веществами, которые будут эффективно его блокировать, и при этом будут хорошо переноситься человеком. Это определенно многообещающее открытие», - сказал профессор.

Он добавляет, что это открытие может существенно изменить качество жизни больных склеродермией, а также продлить жизнь людей с системной формой болезни.

Средства на проведение исследования были любезно предоставлены мичиганской семьей меценатов – Джоном и Лизой Рай (Jon и Lisa Rye), которые сами столкнулись с проблемой склеродермии. Дополнительные средства были получены от местного Фонда лечения склеродермии (Scleroderma Cure Fund).

В октябре 2013 года американские издания сообщали о еще одной потрясающей разработке в этой области. Тогда ученые научились предотвращать и обращать вспять синдром жесткой кожи у мышей.

medbe.ru