Генная терапия снова подтвердила высокий потенциал, предотвратив поражение сетчатки

Ученые и врачи благодаря пересадке генов смогли излечить врожденное заболевание, грозящее полной потерей зрения в первые месяцы жизни.

В журнале Human Gene Therapy исследователи из Гарвардской медицинской школы представили описание серии экспериментальных операций на животных. Мышам, у которых развивался амавроз Лебера, пересадили в клетки сетчатки человеческий ген RPGRIP1, после чего процесс стремительной деградации светочувствительных клеток был остановлен. Как утверждают коллеги исследователей, специалисты медицинской школы при университете Массачусетса, разработанный метод обещает оказаться эффективным и безопасным способом предотвратить развитие слепоты и у людей.

Светлое будущее медицины

Генная терапия по праву считается фундаментом медицины будущего. Вместо того чтобы давать лекарства, вживлять протезы или пересаживать органы, врачи смогут целенаправленно исправлять дефекты ДНК в клетках. Если, к примеру, в кодирующем ключевой для зрения фермент гене содержится мутация, терапия пересадит в ДНК правильный вариант этого гена- и вернет зрение. Аналогично можно будет использовать знания о том, какие именно генетические ошибки вызывают рак, приводят к повышенному риску инфаркта и провоцируют иные заболевания, от редких наследственных патологий до таких распространенных, как сахарный диабет.

Лечение заболеваний сетчатки, как утверждается в сообщении издательства Mary Ann Liebert, Inc, оказывается той областью, где генная терапия проявит себя раньше- почему? Практическое подтверждение тому есть не только в недавно сделанной работе ученых на мышах, генная терапия авароза Лебера уже проверялась и на людях, но почему именно офтальмологами? А не, к примеру, онкологами или кардиологами, ведь от болезней сердечно-сосудистой системы и рака умирает больше всего пациентов во всем мире?

Ответ на этот вопрос таков: до сетчатки сравнительно несложно добраться, а ее форма и размеры облегчают попадание несущего нужный ген вируса в достаточное количество клеток. Кроме того, ученым известно, какие именно гены часто оказываются дефектными при том или ином поражении светочувствительных клеток, то есть им известно, какие гены необходимы внедрять в используемые при терапии вирусы.

news.gradusnik.ru